Biotecnologia

O que é terapia gênica?

A terapia gênica (ou terapia genética) envolve qualquer estratégia de introdução de uma informação genética em uma célula com o intuito de modificar o curso de uma doença. Para que a terapia gênica seja bem-sucedida, deve-se ter um conhecimento aprofundado sobre muitos assuntos, desde moléculas, pacientes, desenvolvimento de fármacos até regulamentação governamental e produção de medicamentos. Claramente, a terapia gênica consiste em uma abordagem multidisciplinar e requer uma cooperação de vários campos.

A lógica por trás da terapia gênica é bastante simples, apesar de sua prática ter se mostrado ser bastante desafiadora. O objetivo da terapia gênica é prover às células as ferramentas necessárias para combater uma doença. Por exemplo, a hemofilia é causada por uma mutação genética herdada em um gene que regula a coagulação sanguínea. Através da transferência de uma cópia saudável do gene para o paciente, suas próprias células podem produzir a proteína que estava ausente e, então, a coagulação deve ocorrer de forma apropriada. Isso funciona diferente dos fármacos tradicionais, os quais não corrigem a raiz do problema e, ao invés, tratam os sintomas da doença. Com a terapia gênica, em teoria, uma doença herdada pode ser tratada em sua origem genética e o paciente pode ter uma vida normal sem a necessidade de medicamentos adicionais.

A terapia gênica é também um método promissor para o tratamento de doenças mais complexas, tais como o câncer. As células cancerígenas se desenvolvem devido ao acúmulo de mutações genéticas, geralmente envolvendo muitos genes. Portanto, o tratamento do câncer utilizando a terapia gênica não pretende corrigir as células doentes, mas eliminar essas células perigosas do corpo. As estratégias da terapia gênica do câncer geralmente são direcionadas a matar as células tumorais. Isso pode ser conseguido introduzindo um gene que causa a morte celular diretamente ou promove uma