Terapia genica

Terapia Gênica

É a inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos para substituir ou complementar genes causadores de doenças. O gene de interesse é transportado para dentro da célula de um vetor que carreia a molécula de DNA ou RNA.

Tipos de terapia gênica:

- germinativa. - somática

Pode ser:

In vivo: genes introduzidos diretamente no indivíduo por um vetor. Tratamento de doenças vasculares cardíacas ou de membros provocado por isquemia, pois os genes promovem a formação de novos vasos. A vacinação gênica ocorre in vivo. Ex vivo: as células do indivíduo são modificadas fora do corpo e depois transplantadas novamente para o paciente. Tratamento de doenças que as modificações genéticas são permanentes para maximizar o tempo de expressão gênica para um tipo específico de célula, tratamento da imunodeficiência severa combinada (SCID), é tratada modificando as células da medula óssea do paciente in vitro. A escolha do tratamento in vivo e ex vivo depende: - da patologia molecular da doença - da célula alvo - do tamanho e do tipo de gene terapêutico - da duração da terapia

Riscos da terapia gênica:

• Causa resposta imune à proteína produzida pelo gene. • Mutação insercional • Síntese de muita proteína, que antes era defeituosa, levando a outros problemas. • Genes virais incorporados à célula. • Vetores atravessam outras células • O vetor pode começar a produzir partículas virais.

Procedimentos técnicos para a terapia em humanos:

• Isolar o gene e reguladores • Determinar as células afetadas • Dispor de um vetor eficiente • Dispor de tempo para análise • Certificar que não há efeitos colaterias

É possível fazer:

• Transferência gênica • Correção • Amplificação • Indução de morte • Silenciamento

Tratamentos:

• Doenças monogênicas – Ex: hemofilia (introduz gene do fator VII), fibrose