Exercicios sobre Terapia Gênica

1- Uma das primeiras experiências de terapia genética foi realizada com indivíduos hemofílicos cujo gene para o fator VIII de coagulação era defeituoso. Na terapia foram retiradas células da pele do paciente. Estas células receberam cópias do gene normal para o fator VIII e foram posteriormente reintroduzidas no indivíduo. Os resultados mostraram um aumento significativo na produção do fator VIII nos indivíduos tratados. Supondo que o indivíduo tratado venha a ter filhos com uma mulher cujos genes para o fator VIII sejam defeituosos, existe possibilidade de nascimento de uma criança não hemofílica?
Justifique sua resposta.

2- Em Junho de 2001, foi publicada a sequência quase completa do genoma humano. Esse projeto contou com a participação de diversos laboratórios, que individualmente determinaram a sequência de vários trechos diferentes do ADN de todos os cromossomos, a partir da amostra de somente um indivíduo, que permaneceu anônimo. Sabe-se, no entanto, que o ADN era de um indivíduo do sexo masculino. Por que foi importante determinar a sequência do ADN de um homem e não de uma mulher?

3- O primeiro teste de terapia gênica humana utilizou células sanguíneas, pois estas são de fácil obtenção e de fácil reintrodução no corpo. A paciente foi uma menina com a doença da imunodeficiência combinada severa. Esta criança possuía um sistema imune extremamente deficiente e não podia defender-se contra infecções. Sua doença era a mesma que a do "menino da bolha", que viveu sua curta vida em um ambiente estéril. A causa da doença da menina era um defeito em um gene que codifica a enzima adenosina desaminase (ADA). Os cientistas do National Institute of Health dos Estados Unidos coletaram sangue da menina, separaram os linfócitos (células brancas) e usaram um retrovírus para introduzir uma cópia correta do gene nestas células. Então eles reintroduziram os linfócitos na paciente. As células alteradas produziram a enzima que faltava e, hoje, a menina é mais