Terapia gênica

Terapia Gênica

O que é ?

A grande maioria das pessoas, cientistas ou leigos, acreditam que a Terapia Gênica é uma forma "romântica" de medicina no próximo século. Raramente tem-se uma idéia científica ou tecnológica dessa terapia, o que leva a expectativas não realistas. Mas, afinal, o que é terapia gênica? Terapia Gênica é a introdução de um gene em tecido somático, cujo produto pode aliviar o defeito causado pela perda ou mau funcionamento de um gene vital ou de seu respectivo produto. Para o sucesso da Terapia Gênica, é necessário dois importantes fatores: (a) que não ocorra efeitos indesejáveis, e (b) que se mantenha a produção, em níveis desejáveis, do produto do gene introduzido. A Terapia Gênica tem se expandido, podendo ser empregada em males como o câncer, AIDS e doenças neurológicas, como o mal de Parkinson e de Alzheimer, entre outros. Trataremos disto posteriormente, no item Indicações da Terapia Gênica.

Utilização

A tecnologia básica envolvida em qualquer aplicação de terapia genética é a transferência gênica. A maneira mais simples de transferir genes para a célula e tecidos é por meio do inoculação de DNA puro, com técnicas de microinjeçào; eletroporação e o método biobalístico. Métodos mais elaborados e mais eficientes incluem a administração de DNA encapsulado (e.g., lipossomos); ou através de vetores virais, que podem ser fragmentados de DNA de vírus contendo o DNA a ser transferido; ou mesmo a partícula viral formada por proteínas virais empacotando um DNA viral modificado de maneira a tornar o vetor menos tóxico, menos patogênico ou não patogênico.
Diversos tipos de vetores são utilizados com o objetivo de levar o DNA terapêutico ao núcleo das células-alvo. Outra forma de transferência de mensagem genética envolve a entrega de RNA diretamente ao citoplasma das células, mas o RNA é mais instável que o DNA, o que limita a aplicação dessa modalidade de transferência