Terapia Gênica

Terapia Gênica Conceito Terapia Gênica ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de alguma doença, geralmente doenças hereditárias. A terapia genética tem como objetivo suplementar com alelos funcionas aqueles que já são defeituosos. O processo básico Na maior parte de estudos sobre a terapia genética, um gene ''normal'' é inserido no genoma para substituir um gene ''anômalo'' causador de doença. Uma molécula resposável pela transportação, chamada de vetor, precisa ser usada para enviar o gene terapêutico para as células do paciente. Atualmene, o vetor mais comum é um vírus que foi geneticamente alterado para transportar DNA humano normal. Vírus evoluíram de forma a encapsular e transportar seus genes para células humanas, causando doenças. Cientistas tentaram aproveitar essa capacidade e manipular o genoma dos vírus, removendo os genes causadores de doença e inserindo genes terapêuticos.Células-alvo, tais como células do fígado ou dos pulmões do paciente, são infectadas com o vetor. O vetor, então, descarrega seu material genético, contendo o gene terapêutico humano, na célula-alvo. A produção de proteínas funcionais pelos genes terapêuticos restauram as células-alvo a um estado de normalidade. Os tipos de terapia genética É possível transformar tanto células somáticas (a maior parte de células do corpo) quanto células germinativas (espermatozóides, óvulos, e suas células-tronco precursoras). Todas as terapias genéticas realizadas até agora em humanos foram dirigidas a células somáticas, enquanto a engenharia de células germinativas continua altamente controversa. Para que os genes introduzidos sejam transmitidos normalmente para a descendência, é necessário não apenas que sejam inseridos na célula, mas também que sejam incorporadas aos cromossomos por recombinação genética.