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Introdução

TERAPIA GENÉTICA História Os cientistas vêm utilizando a terapia gênica há 15 anos. Até agora, o procedimento ainda está em seus primeiros passos, mas promete ser promissor. Uma panacéia do século XXI para as doenças? Nem tanto. O campo da terapia gênica, após 15 anos, está no seu início e os investigadores apenas começaram a dar os primeiros passos na sua compreensão. Enquanto cientistas já haviam issolado muitos genes antes do Projeto Genoma Humano, investigadores concordam que o término do mapeamento dos genes, que identificará cerca de 100.000 genes, possibilitará o acesso a mais doenças. É um passo inicial fundamental no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças específicas. A identificação dos genes humanos é um pré-requisito para o sucesso da terapia gênica no tratamento de doenças. O Projeto Genoma Humano será a mina de ouro para o futuro da terapia gênica. Hoje no mundo, de acordo com a Organização Mundial de Saúde, cerca de 5% das crianças nascem com alguma doença congênita ou hereditária e quase 40% dos adultos têm predisposição genética para doenças comuns durante toda a sua vida.Substituindo ou alterando um gene defeituoso, a terapia gênica terá a vantagem de tratar a verdadeira causa de uma enfermidade, e não apenas os seus sintomas. Muitas doenças estão sendo investigadas como candidatos potenciais para terapias baseadas nos genes, incluindo doenças herdadas, problemas cardiovasculares, câncer e doenças infecciosas, como a AIDS e a hepatite. A maioria dos estudos clínicos com terapia gênica estão em fases preliminares. Pelo menos um deles, pode estar próximo do sucesso, e se for comprovadamente efetivo, será pioneiro na terapia gênica.
Passos de bebê Os investigadores podem ter estourado as "bolhas" dos bebês nascidos com a doença hereditária denominada imunodeficiência combinada severa humana (SCID) - também conhecida como a doença do "menino da bolha".