Método ABC

Terapia genética cura crianças impedidas de andar e falar
James Gallagher
Repórter de Ciência e Saúde da BBC News
Atualizado em 12 de julho, 2013 - 09:09 (Brasília) 12:09 GMT
Vírus geneticamente modificados foram usados para corrigir mutações prejudiciais no DNA.
Médicos italianos anunciaram a cura de uma doença que tira a capacidade das crianças de andar e falar. O estudo, anunciado na publicação científica Science, usou uma técnica pioneira de terapia genética para corrigir erros no DNA.
Três pacientes que participaram do estudo já estão indo para a escola.
Um segundo estudo, publicado ao mesmo tempo, mostrou que uma terapia semelhante pode reverter uma doença genética grave que afeta o sistema imunológico.
Pesquisadores de terapia genética dizem que o resultado dos estudos é "realmente emocionante".
Ambas as doenças são causadas por erros no código genético do paciente – responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo.
Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anos de idade, pois parte de seu cérebro é destruído.
A Síndrome de Wiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, e o próprio sistema imunológico também pode atacar outras partes do corpo.
Células infectadas
A técnica desenvolvida pela equipe de pesquisadores do Instituto Científico San Raffaele, em Milão, na Itália, usou um vírus geneticamente modificado para corrigir as mutações prejudiciais nos genes dos pacientes.
Células-tronco são retiradas do paciente e o vírus é usado para "infectar" as células com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas. Estas são, então, colocadas de volta no paciente.
Três crianças de famílias com histórico de leucodistrofia metacromática foram escolhidas para o tratamento, mas antes que sua função cerebral começasse a degenerar.
Alessandra Biffi, uma das médicas