geneterapia
Terapia genética ou Geneterapia é a inserção de genes nas células e tecidos de um indivíduo para o tratamento de uma doença; em especial, doenças hereditárias. A terapia genéticavisa a suplementar com alelos funcionais aqueles que são defeituosos. Embora a tecnologia ainda esteja em seu estágio inicial, tem sido usada com algum sucesso.
A maioria dos estudos a respeito deterapia genética, um gene "normal" é inserido no genoma para substituir células somáticas gene "anômalo" causador de doença. Uma molécula transportadora, chamada vetor, precisa ser usada para se enviar ogene terapêutico para as células-alvo do paciente. Atualmente, o vetor mais comum é um vírus que foi geneticamente alterado para transportar DNA humano normal. Vírus evoluíram de forma a encapsular etransportar seus genes para células humanas, causando doenças. Cientistas tentaram aproveitar essa capacidade e manipular o genoma dos vírus, removendo os genes causadores de doença e inserindo genesterapêuticos.
Células-alvo, tais como células do fígado ou dos pulmões do paciente, são infectadas com o vetor. O vetor, então, descarrega seu material genético, contendo o gene terapêutico humano, nacélula-alvo. A produção de proteínas funcionais pelos genes terapêuticos restaura as células-alvo a um estado de normalidade.
Teoricamente é possível transformar tanto (a maior parte de célulasdo corpo) quanto células germinativas (espermatozóides, óvulos, e suas células-troncoprecursoras). Todas as terapias genéticas realizadas até agora em humanos foram dirigidas a células somáticas,enquanto a engenharia de células germinativas continua altamente controversa. Para que os genes introduzidos sejam transmitidos normalmente para a descendência, é necessário não apenas que sejam inseridosna célula, mas também que sejam incorporadas