Biologia

Terapia Génica (A) https://sites.google.com/site/terapiagenicaec/

(1) História

Anos 30 - Aparecimento da Engenharia Genética / Controlo de reprodução de plantas e de animais
Anos 50 - Desenvolvimento da transferência génica
Anos 60 - Aparecimento das primeiras utilizações génicas para fins terapêuticos
Anos 70 - Aparecimento da tecnologia do DNA recombinante
Anos 80 - Avanços na biologia molecular permitiram que os genes humanos fossem sequenciados e clonados
Anos 90 - Aparecimento do 1º teste em humanos com a utilização de células sanguíneas

(1) Definição de terapia génica

A terapia génica baseia-se na capacidade de isolar e clonar genes específicos. Esta técnica, para além de permitir a substituição de proteínas não funcionais ou inexistentes, permite travar distúrbios genéticos administrando genes funcionais para substituição dos defeituosos. Também pode ser utilizada para reparar genes defeituosos por meio de uma mutação reversa seletiva, devolvendo-lhes as suas funções normais e alterar a sua regulação.
Durante o processo da terapia génica o gene defeituoso deve ser identificado e uma cópia deve ser clonada. O gene correto deve ser adequadamente administrado no paciente, mais precisamente no tecido específico e por fim é expresso nas células. Pode executar-se in vivo (no organismo) ou ex vivo (fora do organismo). A chegada do DNA à célula alvo é possibilitada pelos vectores, que o transportam e protegem. Estes tanto podem ser virais como não virais.

(2) Tipos

Somática: Os genes terapêuticos afetam apenas as células somáticas do individuo, não afetando gerações futuras. Germinal: Tem como fim a mudança definitiva da expressão génica antes do nascimento. Assim, vão ser alteradas as células germinais, os próprios gâmetas, o ovo fecundado ou até o embrião ainda indiferenciado (constituído por células totipotentes). A taxa de êxito é de 2 a 3%. A terapia génica germinal desenvolve problemas éticos relativos ao seu uso,