INTRODUÇÃO A grande maioria das pessoas, cientisias ou leigos, acreditam que a Terapia Gênica é uma forma "romântica" de medicina no próximo século. Raramente tem-se uma idéia científica ou tecnológica dessa terapia, o que leva a expectativas não realistas. Mas, afinal, o que é terapia gênica? Terapia Gênica é a introdução de um gene em tecido somático, cujo produto pode aliviar o defeito causado pela perda ou mau funcionamento de um gene vital ou de seu respectivo produto. Para o sucesso da Terapia Gênica, é necessário dois importantes fatores: (a) que não ocorra efeitos indesejáveis, e (b) que se mantenha a produção, em níveis desejáveis, do produto do gene introduzido. A Terapia Gênica tem se expandido, podendo ser empregada em males como o câncer, AIDS e doenças neurológicas, como o mal de Parkinson e de Alzheimer, entre outros. Trataremos disto posteriormente, no item Indicações da Terapia Gênica. INTRODUZIR O GENE TERAPÊUTICO (SISTEMAS VETORES): Para transferir o gene terapêutico para o tecido alvo, é preciso um sistema vetor capaz de conduzir esse gene para dentro das células. Existe uma variedade de sistemas vetores, podendo ser físicos, químicos ou biológicos. O estudo desses sistemas elucida as vantagens e desvantagens de cada um deles, bem como as indicações preferenciais dos vetores para esta ou aquela doença. Entre os vetores físicos ou químicos, temos a tranfecção de DNA, a injeção direta de DNA, complexos receptores-ligantes, eletroporação etc. A expressão de genes introduzidos por esses métodos dura por um período transiente de tempo. A injeção direta de DNA é um dos sistemas bastante estudados e já existem alguns protocolos para o desenvolvimento de "vacinas de