Terapia Genica

TERAPIA GÊNICA

A transferência de material genético como forma de tratamento de doenças humanas vem sendo investigada desde o início da década de 70. A confirmação de que genes inativos ou defeituosos responsáveis por determinada enfermidade poderiam ser substituídos por genes funcionais revolucionou os conceitos terapêuticos disponíveis até então. Uma alteração genética pode originar uma proteína anormal ou resultar na ausência desta proteína. Em qualquer dos eventos, a falta da proteína normal pode ocasionar uma série de manifestações clínicas, desde disfunções leves até doenças fatais, dependendo da função desta proteína na célula. Assim, o princípio básico da terapia gênica consiste em adicionar fatores genéticos que possam suprir deficiências ou até mesmo inibir a expressão de certos genes no tecido ou nas células-alvo.
Diversos métodos têm sido desenvolvidos e aprimorados para o transporte de genes às células somáticas. O processo de transferência gênica é realizado por vetores que funcionam como veículos carreadores de genes para o interior das células. Estes vetores podem ser de natureza biológica, como por exemplo os vírus que naturalmente são capazes de infectar e inserir sua informação genética em diversas células do organismo, ou ainda de natureza química ou física. Cada um dos sistemas de transferência gênica disponíveis apresenta suas vantagens e desvantagens, cabendo ao pesquisador a escolha do procedimento mais adequado a cada caso. A administração dos vetores pode ser realizada basicamente de duas formas. Comumente, as células-alvo são removidas do organismo, expostas ao contato com os vetores ex vivo e finalmente introduzidas no indivíduo após a modificação genética. No segundo método, o veículo é administrado diretamente ao paciente, permitindo, dessa forma, uma interação in vivo entre o fator genético e o tecido ou célula-alvo.
O primeiro experimento de transferência genética para células somáticas humanas aprovado pelos órgãos americanos