Desafios no desenvolvimento de Novos Medicamentos e Pesquisa Clínica em Pediatria

Desafios no desenvolvimento de
Novos Medicamentos e Pesquisa
Clínica em pediatria

Guilherme Favaro Mascioli
2014

Introdução
• A escolha da farmacoterapia, dose, via de administração e duração do tratamento adequadas de modo a minimizar a probabilidade de reações adversas e a garantir a eficácia e segurança do tratamento é essencial no uso racional de medicamentos.
• Grande maioria dos medicamentos presentes no mercado não passou por estudos que avaliam riscos, benefícios e farmacoterapia adequada para pacientes da pediatria. No entanto, medicamentos com evidências de segurança e eficácia na população adulta são empregados na terapia pediátrica.

Uso Off-label
Uso off-label:
Prescrição de um medicamento não indicado pela agência reguladora para ser empregado naquela situação clínica específica.

Medicamentos não licenciados:
Contraindicados para crianças, preparações extemporâneas preparadas ou manufaturadas no hospital, medicamentos não comercializados no Brasil

Adultos x Crianças
Diferenças:
• As funções hepática e renal são menos eficientes (geralmente meia-vida é maior e tende a ocorrer acúmulo).
• Farmacocinética e farmacodinâmica modificam-se ao longo do desenvolvimento da criança: absorção, distribuição, metabolização e excreção podem ser influenciados por inúmeros fatores.
• A composição corporal varia quanto a quantidade de água, gordura e proteínas plasmáticas em diferentes faixas etárias (um recém nascido tem em torno de 80% água enquanto um adulto 55%)
• Em neonatos, fatores como acidose, hipoxia, hipotermia podem favorecer a penetração de substâncias no cérebro, como penincilinas, cefalosporinas, rifampicina e vancomicina
• Prematuros e neonatos têm menor quantidade de gordura corporal
(concentração de fármacos lipossolúveis). Variação de pH e imaturidade da vesicula biliar também afetam biodisponibilidade de fármacos lipossolúveis. Considerações
• A extrapolação de dados provenientes de estudos em