Biologia universidade estacio de sa
TERAPIA GÊNICA
Professor Orientador: João Batista Barbosa
CAMPOS DOS GOYTACAZES
2013
SUMÁRIO
1 INTRODUÇÃO 2
2 GENÉTICA/TERAPIA GÊNICA 3
3 COMO OCORREM OS PROCESSOS 5
4 TIPOS DE TERAPIA 6
5 MÉTODOS DE TERAPIA GÊNICA 6
6 VETORES DA TERAPIA GÊNICA 7 6.1 VÍRUS 7 6.2 RETROVÍRUS 7 6.3 ADENOVÍRUS 8 6.4 VÍRUS ADENO-ASSOCIADOS 9 6.5 PESEUDOTIPAGEM DA PROTEÍNA DE ENVELOPE DE VETORES VIRAIS 10 6.6 MÉTODOS NÃO VIRAIS 10 6.7 DNA DESPIDO 11 6.8 OLIGODESOXINUCLEÓTIDAS 11 6.9 LIPOPLEXOS E POLIPLEXOS 11 6.10 MÉTODOS HÍBRIDOS 12
7 ALGUNS DOS PROBLEMAS QUE A TERAPIA GÊNICA INCLUI 12
8 CONSIDERAÇÕES FINAIS 13
9 REFERÊNCIAS BIBLIOGRÁFICAS 14
INTRODUÇÃO
A terapia gênica é a introdução de um gene em tecido somático cujo produto pode aliviar o defeito causado pela perda ou mal funcionamento de um gene vital ou de seu respectivo produto. Para o sucesso da terapia gênica, é necessário dois importantes fatores, que não ocorram efeitos indesejáveis e que se mantenha a produção em níveis desejáveis do produto do gene introduzido. A terapia gênica tem se expandido, podendo ser empregada em males como o câncer, AIDS e doenças neurológicas, como mal de Parkinson e de Alzheimer entre outros. Para transferir o gene terapêutico para o tecido alvo é preciso um sistema vetor capaz de conduzir esses genes para dentro das células. Existe uma variedade de sistemas vetores, podendo ser físicos, químicos e biológicos. O estudo desses sistemas elucida as vantagens e desvantagens de cada um deles, bem como as indicações preferenciais dos vetores para esta ou aquela doença. Entre os vetores físicos ou químicos temos a injeção direta de DNA a expressão de genes introduzidos por esses métodos dura por um período; Já os sistemas vetores biológicos são baseados na infecção de células por vírus, esses sistemas são divididos em duas classes: Os