Atividade Terapia Gênica

Utilizando como referência básica o artigo Terapia Gênica responda as seguintes questões:

1. O que é Terapia Gênica e quais as suas aplicações biotecnológicas?
Terapia gênica é o tratamento de doenças baseado na transferência de material genético ou seja, consiste na inserção de genes funcionais em células com genes defeituosos a fim de substituir ou complementar esses genes causadores da doença.

2. Descreva os principais métodos de transferência gênica utilizados atualmente.
Atualmente, tem-se métodos químicos e métodos físicos para a introdução de genes em células de mamíferos, os quais se resumem nas tabelas abaixo:
Tabela 1- Métodos químicos para a introdução de genes em células de mamíferos

Tabela 2- Métodos físicos para a introdução de genes em células de mamíferos

3. O que é vetor ideal e como escolher o melhor vetor para a situação desejável?
Um vetor ideal seria aquele que pudesse acomodar um tamanho ilimitado de DNA inserido, fosse disponível em uma forma concentrada, pudesse ser facilmente produzido, pudesse ser direcionado para tipos específicos de células, não permitisse replicação autônoma do DNA, pudesse garantir uma expressão gênica a longo prazo e fosse não-tóxico e não-imunológico. Assim, para a escolha do melhor vetor tem-se que este deve ter a capacidade de comportar o tamanho do DNA inserido e que seja possua mais vantagens do que desvantagem para cada situação.

4. Em relação aos vetores virais quais seriam os melhores para a utilização na terapia gênica? Por quê?
Os vetores virais são os veículos mais potentes para a transferência gênica pois, estes são mais eficientes e seguros além de suas indicações precisas de uso que facilitam a utilização.
5. Explique as diferenças entre as terapias ex vivo, in situ e in vivo. Cite um exemplo de cada.
As terapias gênicas são métodos para o tratamento de defeitos genéticos. Dessa forma, tem-se a terapia ex vivo (in vitro), in vivo e in situ. No primeiro método a correção