Biologia e as Anomalias

Part. 1
Descoberta nova terapia contra a distrofia muscular.
Segundo estudo americano, a união de dois medicamentos potencializa o tratamento indicado para pacientes com Duchenne, o tipo mais incapacitante do problema. A técnica pode melhorar a qualidade de vida dos portadores do mal degenerativo.
Diego Simões Barreto, hoje com 32 anos, tinha apenas 4 anos quando começou a ter dificuldades para andar. As quedas eram constantes e atividades como correr e subir escadas foram ficando cada vez mais penosas. Aos 10 anos, o menino perdeu a capacidade de andar, passou a usar cadeira de rodas e a depender do auxílio de repiradores. O motivo: Diego tem distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética, degenerativa e incapacitante ligada ao cromossomo X.

A DMD caracteriza-se pela ausência da distrofina, proteína que mantém a integridade do músculo, e é uma das formas mais comuns e severas das distrofias. Ela só ocorre em meninos e tem incidência de um a cada 3.500 nascimentos. Pesquisadores da Universidade da Califórnia, entretanto, descobriram um medicamento que pode melhorar consideravelmente a qualidade de vida de pessoas com distrofia de Duchenne, cuja expectativa de vida atual gira em torno dos 30 anos. O estudo foi publicado na edição de hoje da revista Science Translational Medicine.

O medicamento apresentado pelos cientistas chama-se dantrolene e já é uma droga de uso clínico e aprovada pela US. Food&Drug Administration, o equivalente à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) americana. A grande novidade, no entanto, é o seu uso em combinação com uma outra terapia em teste para pessoas com Duchenne: a terapia com oligonucleotídeos complementares. A esperança é de que, em combinação, esses dois métodos superarão as mutações genéticas que causam a DMD. A ação unificada resolveria a ausência da proteína que compromete a função muscular. A intenção é que os afetados pela doença possam levar uma vida relativamente normal.

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