Terapia genética

28 Biotecnologia Ciência & Desenvolvimento
TERAPIA
SAÚDE GÊNICA
Vetores para terapia gênica
Sergio U. Dani
Médico pela Universidade
Federal de Minas Gerais;
Doutor em Medicina pela
Universidade de Hannover, Alemanha;
Livre-Docente em Genética pela Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto – USP;
Bolsista do Programa Jovem Pesquisador em Centro Emergente, da FAPESP;
Diretor de Pesquisa & Desenvolvimento da Genon ltda. [e-mail] erapia gênica é o tratamento de doenças baseado na trans- ferência de material genéti- co. Em sua forma mais sim- ples, a terapia gênica consis- te na inserção de genes fun- cionais em células com genes defeituosos, para substituir ou complementar esses genes causadores de doenças. A maioria das tentativas clínicas de terapia gênica atualmente em curso são para o tratamento de doenças adquiridas, como AIDS, neo- plasias malignas e doenças cardiovascula- res, mais do que para doenças hereditárias. Em alguns proto- colos, a tecnologia da transfe- rência gênica vem sendo usada para alterar fenotipicamente uma célula de tal modo a torná-la antigênica e assim desencadear uma resposta imunitária. De maneira análoga, um gen estra- nho pode ser inserido em uma célula para servir como um marcador genotípico ou fenotí- pico, que pode ser usado tanto em protocolos de marcação gê- nica quanto na própria terapia gênica. O panorama atual indica que a terapia gênica não se limita às possibilidades de subs- tituir ou corrigir genes defeituo- sos, ou eliminar seletivamente células marcadas. Um espectro terapêutico muito mais amplo se apresenta à medida em que novos sistemas são desenvolvi- dos para permitir a liberação de proteínas terapêuticas, tais como hormônios, citocinas, anticorpos, antígenos ou novas proteínas recombinantes. A terapia gênica é a esperança de tratamento para um grande número de do- enças até hoje consideradas in- curáveis por métodos convenci- onais, das